En fase III ensayo clínico sobre uso de NeuroEPO en Ataxia tipo 2

Un ensayo clínico fase III para evaluar la eficacia y seguridad de la administración nasal del NeuroEPO en pacientes adultos con ataxias espinocerebelosas, se desarrolla exitosamente en diferentes provincias del país por instituciones médicas y centros científicos adscriptos al grupo Biocubafarma.

Así lo informó la Presidencia de Cuba, en una nota publicada en su sitio web, que expone los resultados de los estudios con dicho medicamento —desarrollado por el Centro de Inmunología Molecular—, presentados este martes en el encuentro entre científicos y expertos para temas de Salud.

En presencia de Miguel Díaz-Canel, Primer Secretario del Comité Central del Partido y Presidente de la República, se destacó que el referido ensayo clínico fase III sigue a uno fase I/II realizado entre 2015 y 2016, cuyos resultados mostraron una mejora del síndrome cerebeloso entre los pacientes tratados y una mejora de las manifestaciones cognitivas, además de un elevado perfil de seguridad del NeuroEPO.

Al año de iniciado aquel ensayo los pacientes que recibieron el medicamento mostraron una estabilización de la enfermedad, mientras que los que recibieron placebo mostraron un empeoramiento en correspondencia con la historia natural de la enfermedad, señaló el Doctor en Ciencias Luis Velázquez Pérez, especialista de Segundo Grado en Neurofisiología y Neurología, fundador del Centro para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH) de Holguín.

El también presidente de la Academia de Ciencias explicó que la enfermedad no tiene una cura definitiva por el momento, por lo que Cuba se empeña en desarrollar terapias y ponerlas de forma gratuita y universal para todos las cubanas y cubanos que la padecen o tienen riesgos genéticos de ser afectados.

Mientras que nivel internacional la incidencia la Ataxia tipo SCA2 es de tres a cinco casos cada 100 mil personas, en Cuba se reporta a razón de 36,2 casos por cada 100 mil habitantes, siendo el país del mundo con más alta prevalencia.

Es una enfermedad hereditaria multisistémica grave cuya edad de inicio se sitúa en el entorno de los 30 años, con un curso clínico a la invalidez en 10 años, y progresivo hasta la muerte.

Velázquez Pérez explicó que entre las manifestaciones clínicas están la llamada marcha atáxica en el cien por ciento de los pacientes, al igual que los trastornos de lenguaje.

Asimismo, el enlentecimiento de los movimientos oculares sacádicos afecta al 91 por ciento (%), la atrofia muscular al 75 %, la neuropatía periférica al 85 %, las anomalías en deglución al 76 %, las alteraciones del sueño al 90 %, y la disfunción cognitiva al 85 % de los pacientes.

En Cuba, cada año se diagnostican 75 nuevos sujetos con la mutación y mueren 25 pacientes; están reportadas dos mil 400 personas con la enfermedad y 10 mil familiares asintomáticos, pertenecientes a 200 familias.

El objetivo de las terapias es estimular los mecanismos celulares y moleculares de neuroplasticidad, mejorar las funciones motoras y cognitivas dañadas, enlentecer la progresión de la enfermedad, aumentar la independencia de los pacientes y mejorar así la calidad de vida de los cubanos que la padecen, y también colaborar con el mundo.

Según trascendió en la reunión, junto al NeuroEPO y otras experiencias, la rehabilitación integral e intensiva de estos pacientes en Cuba ha permitido una mejoría significativa en los síntomas motores cerebelosos, en velocidad de la marcha, la postura y la coordinación.